Última actualización: 25 de octubre de 2019
ACERCA DE TRIKAFTA™
P1. ¿Qué es Trikafta?
- Trikafta es una "terapia de combinación triple" que consiste en tres moduladores diferentes: tezacaftor/ivacaftor (que forman Symdeko®), combinados con elexacaftor. Los moduladores ayudan a reparar la proteína CFTR defectuosa. Trikafta tiene el potencial de ser significativamente más efectivo que los moduladores actuales.
P2. ¿Quién es elegible para tomar Trikafta?
- Se ha aprobado Trikafta para personas con FQ de 12 años de edad y mayores que tienen al menos una copia de la mutación F508del, independientemente de su segunda mutación.
P3. ¿Qué tan pronto estará disponible Trikafta para las personas con FQ?
- Entendemos y compartimos su sentido de urgencia para poder comenzar a tomar Trikafta lo más antes posible. Una vez que la FDA aprueba un medicamento nuevo, hay muchos factores que afectan el tiempo necesario para que el medicamento esté disponible, incluso cuándo usted y su médico deciden comenzar la terapia, y las políticas y los procesos de cobertura de su aseguradora.
- Las aseguradoras a menudo llevarán a cabo un proceso de revisión formal para agregar nuevos medicamentos a sus listas. Como resultado, algunas aseguradoras pueden cubrir el medicamento en unas pocas semanas, pero en la mayoría de los casos, a muchas aseguradoras públicas y privadas les llevará de 3 a 6 meses para revisar el medicamento y agregarlo a sus listas de medicamentos cubiertos.
P4. ¿Cuáles son los beneficios potenciales de tomar Trikafta?
- Los ensayos clínicos de Trikafta demostraron mejoras dramáticas en las medidas clave de la enfermedad.
- Las personas con dos copias de la mutación F508del tuvieron un aumento del 10 por ciento en la función pulmonar, comparado con el tratamiento del modulador tezacaftor/ivacaftor (Symdeko®), y las personas con una copia de F508del tuvieron un aumento de más del 14 por ciento en la función pulmonar, compardo con el placebo.
- Los participantes también vieron un aumento significativo en la evaluación utilizada para medir la calidad de vida de las personas, así como el cloruro de sudor.
P5. ¿Qué efecto tiene Trikafta en otras partes del cuerpo?
- Los datos de ensayos clínicos muestran que muchas personas que toman terapia moduladora altamente efectiva tendrán mejoras en la función pulmonar y en problemas gastrointestinales (GI). Sin embargo, el daño avanzado que ya ha ocurrido en los pulmones y en otros órganos (como el páncreas) generalmente no se puede revertir.
- Un nuevo estudio clínico llamado PROMISE comenzará a inscribir pronto. PROMISE evaluará los efectos a corto y largo plazo de la terapia de combinación triple en la salud general de las personas con FQ, inclusive las infecciones, la inflamación, la eliminación de moco, la salud Gl, el azúcar en la sangre, el crecimiento, y la función hepática. Hable con su equipo de atención sobre la posibilidad de participar en el estudio PROMISE.
PERFIL DE SEGURIDAD E INTERACCIONES
P6. ¿Existen riesgos o efectos secundarios conocidos? ¿Es seguro?
- En ensayos clínicos, se demostró que Trikafta es seguro y eficaz con potencialmente menos efectos secundarios negativos que los moduladores anteriores. Trikafta viene con advertencias relacionadas con pruebas de función hepática elevadas, interacciones con medicamentos que son inductores o inhibidores de una determinada enzima hepática, y el riesgo de cataratas en grupos más jóvenes.
P7. ¿Hay interacciones farmacológicas?
- Ciertos medicamentos pueden interactuar con Trikafta, inclusive algunos medicamentos antimicóticos y algunos antibióticos.
- No debe tomar Trikafta si está tomando ciertos antibióticos (rifampicina o rifabutina), medicamentos anticonvulsivos específicos, o St. John's Wort.
- Hable con su médico sobre todos sus medicamentos actuales antes de tomar Trikafta.
P8. ¿Podré suspender mis otros medicamentos y tratamientos?
- Es probable que las personas con FQ que toman medicamentos aún necesiten otros tratamientos diarios para controlar los síntomas de la enfermedad. Esto debe hablarlo con su equipo de atención antes de realizar cambios en sus medicamentos o tratamientos.
- Reconocemos que es una carga tomar medicamentos diariamente. La Fundación está financiando un estudio llamado SIMPLFY que analizará si sea posible suspender algunos medicamentos durante algunas semanas afecta la función pulmonar en personas con FQ que están tomando Trikafta.
ACCESO Y COBERTURA
P9. ¿Cómo consigo Trikafta?
- Si cree que puede calificar, hable con su equipo de atención sobre la evaluación para ver si sus mutaciones califican (recuerde, solo necesita UN F508del) y si es un buen candidato para el medicamento.
P10. ¿Mi seguro cubrirá Trikafta?
- Su cobertura dependerá de su(s) proveedor(es) de seguro y sabemos que las pólizas varian.
P11. ¿Qué está haciendo la Fundación para ayudar a las personas a obtener cobertura para este medicamento?
- La Fundación se está comunicando de manera proactiva con las principales aseguradoras públicas y privadas, inclusive los programas de Medicaid y los grandes planes nacionales, para asegurarse de que entiendan la fibrosis quística, así como la importancia de Trikafta y su papel potencialmente crítico para mejorar la vida de las personas con FQ.
- Estamos trabajando estratégicamente con la comunidad (médicos, pacientes y familias) para instar a los pagadores a que cubran el medicamento lo más antes posible.
P12. ¿Puedo tomar Trikafta si he recibido un trasplante de pulmón?
- Similar a otros moduladores de CFTR, no se espera que Trikafta mejore la función pulmonar o los síntomas pulmonares después de un trasplante de pulmón.
- Se requieren medicamentos inmunosupresores después del trasplante. Si se considera Trikafta, se deben anticipar posibles interacciones con estos medicamentos. Antes de hacer cualquier cambio en su régimen de tratamiento, háblelo con su equipo de trasplante.
P13. ¿Cuándo se ampliará Trikafta a grupos de edad más jóvenes?
- Es demasiado pronto para saber cuándo puede ocurrir la expansión a personas menores de 12 años. Ya se está llevando a cabo una prueba de Trikafta en niños con FQ de 6 a 11 años, con resultados esperados en el año 2020.
P14. ¿Se aprobará Trikafta para personas con otras mutaciones?
- La Fundación está financiando investigaciones de laboratorio para evaluar si las personas con otras mutaciones raras puedan beneficiarse de Trikafta. Si es positivo, Vertex todavía necesitará solicitarlo a la FDA para incluir estas mutaciones en la etiqueta.
P15. ¿Qué asistencia financiera está disponible para pacientes que no pueden pagar el costo de bolsillo de Trikafta?
- Compass, un servicio personalizado provisto por CF Foundation, está disponible para ayudar a las personas con FQ a navegar por su seguro, coordinar y maximizar los beneficios, e ubicar fondos que puedan liberar recursos financieros en otros ámbitos de la vida, como la vivienda o el alquiler. Compass también puede ayudarlo a identificar fundaciones de asistencia nacionales y locales sin fines de lucro, así como a comunicarse con Vertex, para comprender todas las oportunidades disponibles de copago y de asistencia financiera. Para comenzar, llame al 844-COMPASS (844-266-7277) de lunes a viernes, de 9 a. m. a 7 p. m. ET, o envíe un correo electrónico a compass@cff.org.
- Vertex Pharmaceuticals, el fabricante de Trikafta, ofrece asistencia de copago para personas elegibles con seguro comercial/privado. Para obtener más información sobre el programa GPS de Vertex, inclusive los requisitos de elegibilidad para asistencia, comuníquese con Vertex al 1-877-752-5933 o visite www.VertexGPS.com.
- Las fundaciones de asistencia al paciente nacionales y locales sin fines de lucro, como la Fundación HealthWell, ofrecen asistencia de gastos de bolsillo para Trikafta y otros medicamentos específicos para la FQ. Debido a que cada programa tiene criterios de inscripción específicos, es importante comunicarse para determinar su elegibilidad. Para obtener más información sobre el Fondo CF de HealthWell, comuníquese al (800) 675-8416.
P16. ¿Qué asistencia financiera está disponible para pacientes con Medicare o Medicaid?
- Compass, un servicio personalizado provisto por CF Foundation, está disponible para ayudar a las personas con FQ a navegar por su seguro, coordinar y maximizar los beneficios, e ubicar fondos que puedan liberar recursos financieros en otros ámbitos de la vida, como la vivienda o el alquiler. Compass también puede ayudarlo a identificar fundaciones de asistencia nacionales y locales sin fines de lucro, para comprender todas las oportunidades disponibles de copago y de asistencia financiera. Para comenzar, llame al 844-COMPASS (844-266-7277) de lunes a viernes, de 9 a. m. a 7 p. m. ET, o envíe un correo electrónico a compass@cff.org.
- Si bien los programas del fabricante, inclusive Vertex GPS, no brindan asistencia de copago a las personas con seguro público, hay fundaciones nacionales y locales sin fines de lucro, como la Fundación HealthWell, que ofrecen asistencia de gastos de bolsillo para Trikafta y otros medicamentos específicos para la FQ. Debido a que cada programa tiene criterios de inscripción específicos, es importante comunicarse para determinar su elegibilidad. Para obtener más información sobre el Fondo CF de HealthWell, comuníquese al (800) 675-8416.
INFORMACIÓN ADICIONAL
P17. ¿Qué hace la Fundación para las personas que no se beneficiarán de Trikafta?
- Reconocemos que no todas las personas con FQ se beneficiarán de la terapia de triple combinación, y estamos firmes en nuestro compromiso de encontrar tratamientos para la causa subyacente de la enfermedad para todas las personas con FQ, inclusive aquellas con dos mutaciones sin sentido u otras mutaciones raras. Puede obtener más información sobre los posibles tratamientos que la Fundación está explorando para las personas con mutaciones sin sentido y otras mutaciones raras.
- También nos comprometemos a desarrollar mejores tratamientos para la FQ más allá de reparar la proteína CFTR rota, inclusive mejores antibióticos, medicamentos para el moco, enzimas y antiinflamatorios.