Aprobación de Trikafta®: Preguntas frecuentes de la comunidad

Última actualización: 9 de junio de 2021

Acerca de Trikafta®

P1. ¿Qué es Trikafta?

• Trikafta es una “terapia de triple combinación” integrada por tres moduladores diferentes: tezacaftor/ivacaftor (que son los compuestos de Symdeko^®) en combinación con elexacaftor. Los moduladores actúan contribuyendo a corregir la proteína CFTR defectuosa. Trikafta tiene el potencial para ser mucho más eficaz que los moduladores actuales.

P2. ¿Quién es elegible para tomar Trikafta?

• La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el uso de Trikafta para personas con FQ a partir de los 6 años de edad siempre y cuando tengan, al menos, una copia de la mutación F508del o ciertas mutaciones del gen CFTR sensibles con base en datos de laboratorio. (Para una lista actualizada de las mutaciones elegibles, por favor consulta Terapias con Moduladores de CFTR, la proteína reguladora de la conductabilidad transmembrana de la FQ.

P3. ¿Cuáles son los posibles beneficios de tomar Trikafta?

• Los datos de los ensayos clínicos para Trikafta han mostrado mejoras drásticas en mediciones clave de la enfermedad, incluida la función pulmonar.
• Las personas mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508del alcanzaron una mejora de la función pulmonar del 10 por ciento, en comparación con el modulador tezacaftor/ivacaftor (Symdeko^®), y las personas con una copia de F508del registraron un aumento de la función pulmonar de más del 14 por ciento en comparación con un placebo.
• Los participantes también vieron un aumento significativo en la evaluación utilizada para medir la calidad de vida de personas individuales, así como una reducción del cloruro en el sudor.
• Las investigaciones sugieren que Trikafta puede reducir o impedir el avance de la FQ. Cuando se inicia a una edad temprana, esta terapia (y otras terapias de moduladores altamente eficaces) tiene el potencial de prevenir la mayoría de las complicaciones más comunes de la FQ antes de que aparezcan. Por ejemplo, los estudios han mostrado que la función pancreática fue restablecida en algunos niños pequeños que tomaban Kalydeco^® (ivacaftor).
• Sin embargo, por lo general no se pueden revertir los daños avanzados que ya han tenido lugar en los pulmones y otros órganos (como el páncreas).

P4. ¿Cuándo se ampliará el uso de Trikafta a grupos de menor edad?

• Se está desarrollando un ensayo clínico de Fase 3 en niños con FQ entre los 2 y 5 años. Vertex Pharmaceuticals, el fabricante del medicamento, todavía no ha anunciado cuándo publicará los resultados del ensayo o cuándo tiene pensado solicitar a la FDA la aprobación para el grupo en estas edades. Haz clic aquí para más información en inglés sobre este ensayo.

Perfil de seguridad e interacciones

P5. ¿Existen riesgos o efectos secundarios conocidos? ¿Es seguro?

• En los ensayos clínicos, Trikafta ha demostrado ser seguro y eficaz con potencialmente menos efectos secundarios negativos que algunos moduladores anteriores. Trikafta viene con advertencias en relación con pruebas elevadas de la función hepática, interacciones entre medicamentos con productos que son inductores o inhibidores de una cierta enzima hepática y el posible riesgo de cataratas en grupos de menor edad.
• No hay información actual que sugiera problemas generalizados de seguridad que no se contemplen ya en la etiqueta. Sin embargo, se deben tomar en serio los efectos secundarios potenciales. Si tú o alguien que conozcas está experimentando un síntoma que pueda estar conectado con el medicamento, habla con tu equipo de atención de inmediato. Además, asegúrate de reportar tus síntomas al programa de notificaciones en inglés de MedWatch para así garantizar que la FDA pueda seguir monitoreando la seguridad de esta importante terapia.
• Con el fin de permitir garantizar que el personal médico y las personas con FQ conozcan lo mejor posible esta importante terapia, un estudio clínico llamado PROMISE está evaluando los efectos a corto y largo plazo de la terapia de triple combinación en la salud general de las personas con FQ, incluyendo infecciones, inflamaciones, eliminación de secreciones respiratorias, salud gastrointestinal, azúcar en la sangre, crecimiento y función hepática. Además, la Fundación está planeando un estudio para entender mejor los potenciales efectos de los moduladores de alta eficacia, incluido Trikafta, en diferentes aspectos de la salud mental de las personas con FQ.

P6. ¿Se dan interacciones con otros medicamentos?

• Ciertos medicamentos pueden interactuar con Trikafta, incluidos algunos antimicóticos y algunos antibióticos.
• No debes tomar Trikafta si te estás medicando con ciertos antibióticos (rifampicina o rifabutina), medicamentos específicos para las convulsiones y la hierba de San Juan.
• Habla con tu médico sobre todos tus medicamentos y suplementos actuales antes de tomar Trikafta.

P7. ¿Podré suspender mis otros medicamentos y tratamientos?

• Las personas con FQ que tomen el medicamento probablemente necesiten otros tratamientos diarios para controlar los síntomas de la enfermedad. Esto lo debes hablar con tu equipo de atención antes de realizar cualquier cambio en tus medicamentos o tratamientos.
• Nos damos cuenta que representa una carga tomar medicamentos todos los días. La Fundación está financiando un estudio llamado SIMPLIFY que examinará si detener la inhalación de soluciones salinas hipertónicas o de dornasa alfa (Pulmozyme^®) durante unas cuantas semanas afecta a la función pulmonar en las personas con FQ que están tomando Trikafta. Haz clic aquí para más información en inglés sobre este estudio.
• Otro estudio llamado HERO2 utilizará información del mundo real de personas con FQ con el fin de mejorar nuestra comprensión de las rutinas de tratamiento cuando se esté tomando Trikafta. Este estudio, realizado por la Universidad de Indiana, pedirá a personas con FQ que hagan un seguimiento de sus síntomas y tratamientos durante 12 meses utilizando una aplicación de internet operada por Folia Health. Para obtener más información sobre estos y otros estudios de la FQ, por favor consulta el enlace en inglés Buscador de Ensayos Clínicos.

Acceso y cobertura

P8. ¿Cómo consigo Trikafta?

• Si crees que podrías calificar, habla con tu equipo de atención sobre la posibilidad de evaluarte para ver si tus mutaciones califican y si eres un buen candidato para el medicamento.

P9. ¿Mi seguro cubrirá Trikafta?

• Tu cobertura dependerá de tu(s) proveedor(es) de seguro, y es posible que las pólizas varíen. Vertex ofrece asistencia en el copago para personas elegibles con seguro comercial/privado. Para mayor información sobre el programa GPS de Vertex, incluidos los requisitos de elegibilidad para la asistencia, ponte en contacto con Vertex en el 1-877-752-5933 o visita https://www.vertexgps.com/espanol.
• Compass, un servicio personalizado proporcionado por la Fundación de la FQ, puede ayudarte a determinar si tu plan cubre Trikafta y qué puedes esperar pagar de tu bolsillo. Habla al 844-COMPASS (844-266-7277) de lunes a viernes, de 9 a.m. a 7 p.m. tiempo del Este, o envía un correo electrónico a compass@cff.org.

P10. ¿Qué está haciendo la Fundación para ayudar a las personas a obtener la cobertura para este medicamento?

• La Fundación se ha puesto en contacto con las aseguradoras públicas y privadas más importantes, incluidos los programas de Medicaid y los grandes planes nacionales, para asegurarse de que entienden lo que es la fibrosis quística así como la importancia de Trikafta y su papel potencialmente fundamental para mejorar la vida de las personas con FQ.
• Estamos monitoreando estrechamente las políticas de cobertura para Trikafta y colaboraremos estratégicamente con la comunidad -- personal médico, pacientes y familias -- con el fin de exhortar a los responsables del pago a cubrir el medicamento lo antes posible para evitar retrasos y restricciones.

P11. ¿Puedo tomar Trikafta si he recibido un trasplante de pulmón?

• Al igual que con otros moduladores de CFTR, no se espera que Trikafta mejore la función pulmonar o los síntomas pulmonares después de un trasplante de pulmón.
• Se requieren medicamentos inmunosupresores después de un trasplante. Si se considera Trikafta, se deben anticipar interacciones potenciales entre medicamentos. Antes de realizar cualquier cambio en tu régimen de tratamiento, háblalo con el equipo que realizó tu trasplante.

P12. ¿Qué ayuda financiera está a disposición de los pacientes que no pueden pagar el copago (costo de bolsillo) de Trikafta?

• Compass está a disposición de las personas con FQ para ayudarlas con su seguro, a coordinar y maximizar los beneficios, y buscar y ponerse en contacto con fundaciones de asistencia sin fines de lucro, tanto locales como nacionales, que ofrezcan fondos que puedan facilitar recursos financieros en otras partes de su vida, como el pago de la casa o la renta. Compass también puede ponerte en contacto con Vertex Pharmaceuticals, el fabricante de Trikafta, para entender todas las oportunidades de ayuda financiera y de copago a tu disposición.
• Vertex ofrece ayuda de copago para personas elegibles con un seguro comercial/privado. Para mayor información sobre el programa GPS de Vertex, incluyendo los requisitos de elegibilidad para la ayuda, ponte en contacto con Vertex en el 1-877-752-5933 o visita https://www.vertexgps.com/espanol.
• Hay fundaciones sin fines de lucro dedicadas a la ayuda al paciente, tanto a nivel nacional como local, que ofrecen ayuda para los gastos adicionales tanto para Trikafta como para otros medicamentos específicos para la FQ. Puesto que cada programa tiene criterios específicos de inscripción, es importante que los contactes de manera individual para determinar tu elegibilidad.

P13. ¿Qué ayuda financiera está disponible para los pacientes con Medicare o Medicaid?

• Compass está a disposición de las personas con FQ para ayudarlas con su seguro, a coordinar y maximizar los beneficios, y buscar y ponerse en contacto con fundaciones de asistencia sin fines de lucro, tanto locales como nacionales, que ofrezcan fondos que puedan facilitar recursos financieros de otras partes de su vida como el pago de la casa o la renta. Compass también puede ayudarte a identificar programas para entender todas las oportunidades de ayuda financiera y de copago a tu disposición.
• Aunque los programas de los fabricantes, incluyendo el GPS de Vertex, no proporcionan ayuda para el copago a las personas con un seguro público, existen fundaciones sin fines de lucro, tanto a nivel nacional como local, que ofrecen ayuda para los gastos adicionales tanto para Trikafta como para otros medicamentos específicos de la FQ. Puesto que cada programa tiene criterios específicos de inscripción, es importante que los contactes de manera individual para determinar tu elegibilidad.

Información adicional

P14. ¿Qué hará la Fundación por las personas que no se beneficien del uso de Trikafta?

• Nos damos cuenta que no todas las personas con FQ se beneficiarán de esta terapia de triple combinación, y nos mantenemos firmes en nuestro compromiso de encontrar tratamientos para la causa subyacente de la enfermedad para todas las personas con FQ, incluidas las que tienen dos mutaciones sin sentido (mutaciones de parada prematura) u otras mutaciones raras. Para aprender más sobre los tratamientos potenciales que está explorando la Fundación para las personas con mutaciones sin sentido o raras, haz clic aquí para información en inglés.
• También tenemos el compromiso de desarrollar mejores tratamientos para la FQ que van más allá de reparar la proteína dañada de CFTR, incluidos mejores antibióticos, medicamentos para la mucosidad, enzimas y antiinflamatorios.