New Effort Will Search for Potential Therapies Targeting the Most Common Mutation of Cystic Fibrosis
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Kalydeco Marks the Latest Success of the Cystic Fibrosis Foundation’s Venture Philanthropy Model
CF Foundation Provided Scientific, Clinical and Significant Funding Support in Drug Development Process
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética. Escuche las presentaciones de los expertos, el Doctor Fadel Ruiz, director del centro de fibrosis quística de Baylor y el Doctor Carlos Milla, director del centro de fibrosis quística de Stanford y sus respuestas a las principales preguntas de la comunidad sobre terapias genéticas para la FQ. El panel fue moderado por Sylvia Mazuera, madre de dos hijos, el menor de los cuales tiene FQ.
mRNA therapy is one way to deliver the correct genetic instructions to cells, which would allow them to make functional CFTR protein regardless of an individual’s CF mutations.